Cad iad na hAchtanna Úsáidte Drugaí Iomchuí d'Othair Ailse agus Oinceolaithe

by Lynne Eldridge, MD; Athbhreithnithe ag Grant Hughes, MD

Conas is féidir leat Drugaí Iomarcach a Úsáid Drugaí Imscrúdaitheacha?

Cad is brí le húsáid drugaí truaillithe d'othair ailse? Smaoinigh ar na ceisteanna seo:

Cad a tharlaíonn mura bhfuil aon chóireáil amháin á staidéar a d'fhéadfadh cabhrú leat, ach nach gcomhlíonann tú na riachtanais chlárúcháin trialacha cliniciúla? Cad a tharlaíonn má mhainnigh tú na cóireálacha malartacha uile ach amháin le haghaidh cóireála geallta nach bhfuil faomhadh fós ag an FDA?

Nuair a tharlaíonn sé seo, tá plean cúltaca ag an FDA i bhfeidhm. Glactar leis an díolúine úsáide truaillithe nó rochtain leathnaithe ar dhrugaí imscrúdaithe.

Cad é Brí agus Cuspóir "Úsáid Drugaí Iomchuí?"

Tagraíonn úsáid dhrugaí iomarcach úsáid drugaí imscrúdaithe (drugaí turgnamhacha) nó feiste leighis (ceann nach bhfuair an FDA go fóill) lasmuigh de thriail chliniciúil le haghaidh cóireála nuair nach bhfuil aon chóireáil shásúil ann ar fáil. Roimh cheadú FDA, ní féidir drugaí imscrúdaitheacha a dhíol nó a mhargú sna Stáit Aontaithe.

Cad is Drugaí Nua Imscrúdaitheacha (IND) ann? - Athbhreithniú ar Thrialacha Cliniciúla agus Próiseas Faomhadh FDA

Sula ndéantar úsáid drugaí íogair a phlé, féadfaidh sé cabhrú le próiseas drugaí nó nós imeachta nua a chúltaca agus a thuairisciú mar a fhorbraítear é, agus ar deireadh thiar dhiúltaigh nó a cheadaigh próiseas faofa FDA lena n-úsáid ag an bpobal i gcoitinne. Maidir leis an bplé seo, teorainnfidh mé an próiseas le míochainí amháin.

Bain úsáid as na chéad taighdeoirí céim nuair a chuimsíonn measúnú ar chógas féideartha staidéar neamh-dhaonna. Déantar tástáil ar dhrugaí nua sa suíomh seo ar chealla ailse a fhástar i mias sa saotharlann, nó ar ainmhithe eile, cosúil le lucha. Nuair a mheastar go bhfuil na staidéir seo críochnaithe go leor, téann tástáil an duine trí thréimhse de thrialacha cliniciúla ansin .

Déantar staidéir chliniciúla Céim 1 ar líon beag daoine, agus tá siad deartha chun an cheist a fhreagairt: "An bhfuil an druga sábháilte?" Is iad trialacha Céim 2 an chéad chéim eile, a ceapadh chun an cheist a fhreagairt: "An bhfuil an chóireáil ag obair?" Is é an chéim dheireanach sula gceadófar FDA (nó diúltú) trialacha cliniciúla chéim 3, trialacha a úsáidtear chun an cheist a fhreagairt: "An bhfuil an chóireáil ag obair níos fearr ná cóireálacha caighdeánacha ceadaithe, nó le fo-iarsmaí níos lú?"

Ag baint úsáide as an scéal seo, ba cheart úsáid drugaí truaillithe a bhaint as cógais atá i gceann de na céimeanna staidéir chliniciúla roimh cheadú FDA, ach ní mar rannpháirtí i gceann de na trialacha cliniciúla.

Cathain a Cháilíonn Duine éigin ar Úsáid Drugaí Iomchuí (Díolúine Úsáide Iomchuí)?

Go hidéalach, bheadh othair ailse a d'fhéadfadh tairbhe as druga nua imscrúdaithe (IND) a chlárú i dtriail chliniciúil gníomhach atá ag déanamh staidéir ar an druga sin . Dúirt sé sin nach bhféadfadh roinnt daoine a d'fhéadfadh tairbhe a bhaint as druga atá á staidéar na critéir shonracha maidir le clárú sa triail chliniciúil sin ar chúiseanna cosúil le haois, cóireálacha roimhe seo, stádas feidhmíochta nó coinníollacha eile gan áireamh. Sa chás seo, ní mór 2 chritéar a chomhlíonadh:

Ní mór teiripe malartach sásúil a bheith ar fáil chun galar tromchúiseach a dhiagnóiseadh, a mhonatóireacht, nó a chóireáil, agus

Níl an riosca is dócha leis an duine ón druga imscrúdaithe (nó an nós imeachta) níos mó ná an baol is dócha ón galar féin.

Cad é an Rochtain atá ar Leathnú ar Dhrugaí Imscrúdaitheacha?

Má léann tú trí dhoiciméid FDA, is féidir go mbeadh iontas ort cad é an difríocht idir rochtain fhorleathan agus díolúine truaillithe úsáide, nó má úsáidtear iad go hidirmhalartú. Is é an freagra ná go bhfuil trí shraith de rochtain leathnaithe ann, agus an chéad tagairt d'úsáid ag duine aonair othar.Tá na sraitheanna seo san áireamh:

Úsáid drugaí imscrúdaithe d'othair aonair
Daonraí othair meánmhéide (suas le 100), agus

Grúpaí níos mó othair (níos mó ná 100)

Riachtanais maidir le Rochtain Aonair ar Dhrugaí Imscrúdaitheacha le haghaidh Ailse

Ní mór na ceanglais seo a leanas a chomhlíonadh chun iarratas a dhéanamh ar rochtain aonair:

Caithfidh an druga (nó an nós imeachta) a bheith le diagnóis, monatóireacht nó cóireáil tinneas tromchúiseacha.
Ní mór don othar a bheith neamh-incháilithe le haghaidh aon trialacha cliniciúla leanúnacha ar an druga.
Caithfidh an FDA a chinneadh nach gcuirfeadh an díolúine úsáid trua isteach ar aon chéim de thrialacha cliniciúla leanúnacha an druga.
Níor chóir go mbeadh cóireáil shásúil eile nó inchomparáide ar fáil don othar, nó ní féidir leis an othar na teiripí malartacha seo a fhulaingt.
Caithfidh diagnóis ailse a bheith ag othar a bhfuil gníomhaíocht léirithe ag an druga imscrúdaithe. I bhfocail eile, ní mór don FDA a chinneadh go bhfuil dóthain fianaise ann go bhfuil an druga sábháilte agus éifeachtach chun a úsáid d'othair áirithe a fhírinniú.
De ghnáth ní mór d'othar cóireáil chaighdeánach a dhéanamh nach rathúil.
Ní mór an druga a úsáid le haghaidh riocht tromchúiseach nó bagairt saoil, ina bhfuil na rioscaí a bhaineann leis an gcóireáil turgnamhach níos mó ná na rioscaí nach bhfuil cóireáil á fháil acu. I bhfocail eile, meastar gurb é an riosca, lena n-áirítear bás, an chóireáil turgnamhanaigh ná an baol báis ón galar gan an chóireáil.
Is éard atá i gceist leis an druga ná rannpháirtíocht ghníomhach an dochtúir agus an othair araon
Caithfidh an dochtúir a bheith sásta an druga a bhainistiú agus an monatóireacht a dhéanamh ar chóireáil a chomhlánú
Ní mór don chuideachta a dhéanann an druga aontú an druga a sholáthar (ní féidir leis an FDA "an chuideachta a chur i bhfeidhm" chun an druga a chur ar fáil.) Má iarrann an chuideachta íocaíocht as an druga, ní mór don othar an íocaíocht seo a sholáthar.
Déanfaidh an FDA, tar éis dó an t-iarratas a fháil, cinneadh a dhéanamh maidir le díolúine truaillithe a úsáid. Tá sé tábhachtach a thabhairt faoi deara, cé go bhfuil sé seo cosúil le próiseas deacair, ó 2009 tá an FDA tar éis formhór na n-iarratas drugaí imscrúdaithe a fhaightear a fhormheas .

Próiseas Iarratais ar Úsáid Drugaí Iomchuí

Tá 2 chineál iarratais ann le húsáid truaillithe. Áirítear orthu seo:

Úsáid Éigeandála - I gcás éigeandála féadfar iarratas a dhéanamh ar an teileafón (nó ar bhealach cumarsáide tapa) agus féadfaidh oifigeach FDA údarú a thabhairt ar an teileafón chun tús a chur le cóireáil. Ní mór don dochtúir cóireála an t-údarú ó bhéal seo a leanúint le hiarratas ar úsáid drugaí imscrúdaithe scríofa laistigh de 15 lá ó údarú ó bhéal an FDA chun an druga a úsáid. (Mura bhfuil dóthain ama chun cead a fháil ón mbord athbhreithnithe imscrúdaithe (IRB) i gcás atá ag teacht chun cinn, féadfar cóireáil a thosú gan cheadú IRB a fhad is a thug an dochtúir an t-éigeandáil a chur in iúl don IRB laistigh de 5 lá oibre.)
Úsáid Iomchuí (Rochtain Aonair ar Othar) - Mura bhfuil éigeandáil i mbaol ann, ní mór don dochtúir cóireála iarratas nua taighde drugaí a chur i gcrích. Nuair a chuirtear an t-iarratas seo ar fáil chuig an FDA, tá tréimhse 30 lá ag FDA ina bhféadfar athbhreithniú a dhéanamh ar an iarratas agus cinneadh a dhéanamh maidir le glacadh nó le hiarratas a dhéanamh. Coinnigh i gcuimhne gurb é an chuid is mó den am, roinntear an cinneadh leis an dochtúir a chóireáil chomh tapa agus is féidir.

(Ós rud é go n-athraíonn an fhaisnéis seo le himeacht ama, seiceáil na foinsí FDA atá liostaithe ag bun an airteagal seo le haghaidh na faisnéise is nuashonraithe.)

Cad is gá duit a bheith mar Othair

Tá roinnt rudaí ann a choinneáil i gcuimhne má tá tú ag smaoineamh ar úsáid drugaí imscrúdaithe. Áirítear orthu seo:

Féadfaidh rioscaí tromchúiseacha a bheith ag an druga (nó an nós imeachta).
Ós rud é nach bhfuil an druga (nó an nós imeachta) faofa fós ag an FDA, níl a fhios má tá an druga imscrúdaithe níos fearr ná níos measa ná an druga caighdeánach. Ní fhéadfaidh tú aon bhuntáiste breise a fháil ón druga.
Níl na hiarmhairtí gearrthéarmacha agus fo-iarsmaí fadtéarmacha an druga fós ar eolas go hiomlán.

Freagracht Do Dhochtúir in Úsáid Drugaí Iomchuí

Nuair a chuireann tú isteach ar úsáid drugaí truaillithe, beidh sé mar d'oinceolaí cóireála (an ceann a fheiceann tú féin le haghaidh cúraim) a bheidh freagrach as cur i bhfeidhm, riarachán agus doiciméadú na cóireála.

Ní mór don dochtúir cóireála iarratas a líonadh mar a thuairiscítear thuas.
Beidh an dochtúir cóireála freagrach as prótacal cóireála a thíolacadh agus déanfaidh sé an FDA a thuarascáil le toradh cóireála, achoimre, agus aon fo-iarsmaí.
Tá an dochtúir cóireála freagrach as an druga a fháil ón monaróir / forbróir, agus chun aon drugaí atá fágtha a thabhairt i gcuntas tar éis an chóireáil a dhéanamh.
Caithfidh an dochtúir a chóireáil aontú le monatóireacht a dhéanamh ar an othar ar fud na cóireála, tar éis na treoirlínte agus na freagrachtaí go léir mar go nglacann sí ról an imscrúdaitheora don othar seo.

_Foinsí:

_{Institiúid Náisiúnta Ailse.} _{Rochtain ar Dhrugaí Imscrúdaitheacha.} _{Nuashonraithe 08/04/09.} _{https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{Riarachán Bia agus Drugaí na Stát Aontaithe (FDA).} _{Rochtain Leathnaithe (Úsáid Iomchuí).} _{Nuashonraithe 02/09/16.} _{http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{Riarachán Bia agus Drugaí na Stát Aontaithe (FDA).} _{Rochtain Leathnaithe: Faisnéis d'Othair.} _{Nuashonraithe 03/03/16.} _{http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{Riarachán Bia agus Drugaí na Stát Aontaithe (FDA).} _{Rochtain Leathnaithe: Faisnéis do Lianna.} _{Nuashonraithe 15/15/15.} _{http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{Riarachán Bia agus Drugaí na Stát Aontaithe (FDA).} _{Rochtain Luath / Leathnaithe IDE.} _{Nuashonraithe 03/2/15.} _{http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}